Ameriško biotehnološko podjetje je v Kolumbiji začelo klinična preskušanja, s katerimi je testiralo novo terapijo, ki je zasnovana za preusmeritev procesa staranja in za zdravljenje bolezni, povezanih s starostjo.
Če pa želite ukrasti požirek iz tega domnevnega vodnjaka mladosti, morajo udeleženci preskusa najprej odšteti več kot milijon dolarjev - honorar, ki se zdi še bolj astronomski, če menite, da je večina kliničnih preskušanj bodisi brezplačna bodisi udeležencem zagotavljajo finančno nadomestilo, poročilo OneZero, srednje publikacije o tehnologiji in znanosti.
To drago preskušanje vodi Libella Gene Therapeutics, podjetje s sedežem v Kansasu, katerega spletno mesto razglaša, da je "prihodnost tu." Podjetje je objavilo namero, da bo leta 2018 preizkusilo svoja sredstva proti staranju v Cartageni v Kolumbiji in začelo novačiti za sojenja oktobra letos. Z uporabo enogeenske terapije želi Libella "preprečiti, odložiti ali celo obrniti" splošne učinke staranja, pa tudi zdraviti bolezni, ki se pojavijo v starosti, kot je Alzheimerjeva bolezen, poroča ClinicalTrials.gov.
Pravzaprav se je podjetje v svojem sporočilu za javnost brez dokazov pohvalilo, da je njegova genska terapija "morda prvo zdravilo za Alzheimerjevo bolezen na svetu." Drzna trditev sproža očitno vprašanje: Ali bo zdravljenje dejansko uspelo?
Kratek odgovor: Nihče v resnici ne ve, a dejstvo, da je Libella svojo dejavnost poslala zunaj dosega ameriške uprave za hrano in zdravila (FDA), ne vzbuja zaupanja, so za OneZero povedali strokovnjaki.
Zdravilo za staranje?
Za razliko od krem za obraz proti staranju, ki mehčajo površinske znake staranja, želi Libella terapija obrniti staranje od tal, tako rekoč, začenši na ravni naših genov. Zlasti genska terapija je namenjena podaljševanju telomerov pacientov - struktur, ki zapirajo konice kromosomov in preprečujejo, da bi se genski material v notranjosti pokvaril. Stanlore se po koncu delitve celic skrajšajo in ko strukture dosežejo kritično dolžino, se celice bodisi prenehajo deliti ali propadajo, poroča Stanford Medicine.
Teorija pravi, da če obnovite skrajšane telomere, se lahko proces staranja vrti v obratni smeri. To ni nova ideja. Več študij na miših kaže, da uporaba genske terapije za podaljšanje telomer lahko pri živalih obrne nekatere znake staranja. Študija iz leta 2015 iz Stanforda je spodbudila podobne učinke na izoliranih človeških celicah; zdravljenje je podaljšalo telomere celic tako, da se je zmešalo s tesnim bratrancem DNK, imenovanim RNA, ki pomaga celicam graditi beljakovine.
Cilj terapije z Libello je pomagati celicam pri obnovi telomer z aktiviranjem gena v njihovi DNK, ki bi ga običajno izklopili. Gen, imenovan TERT, vsebuje navodila za izgradnjo beljakovin, imenovanih "telomeraza", encima, ki doda molekule na konec telomerov in prepreči, da bi se strukture med kopičenjem celic skrajšale, kaže poročilo iz leta 2010 v reviji Biochemistry.
Vodilni znanstveni sodelavec Libelle, molekularni biolog William Andrews, je prvotno pomagal identificirati človeški encime telomeraze v biotehnični družbi Geron. Kasneje je licenciral gensko terapijo, ki je temeljila na ugotovitvi Libelli, poroča OneZero. "Ne morem reči, da je edini vzrok staranja, vendar igra vlogo pri ljudeh," je za publikacijo povedal Andrews.
Andrews 'terapije bodo kmalu preizkusili v Kolumbiji, kjer bo en 79-letnik v naslednjem mesecu prejel proti staranju, poroča OneZero. V preskušanju proti staranju bodo sodelovali še štirje udeleženci, starejši od 45 let, osredotočil pa se bo na preverjanje, ali je zdravljenje "varno in dopustno", kar pomeni, da ne škoduje pacientom ali povzroči nesprejemljive stranske učinke.
Še dve preskusi bodo uporabljali isto terapijo, vendar naj bi "preprečili, odložili ali celo obrnili razvoj" Alzheimerjeve bolezni in kritične ishemije okončin, s starostjo povezanih stanj, pri katerih človekove arterije močno ovirajo. Udeleženci teh preskusov morajo biti že diagnosticirani z motnjami.
Po zdravljenju bodo udeleženci v vseh treh preskušanjih ostali na kliniki 10 dni za nadaljnje spremljanje in se nato v naslednjih letih v rednih presledkih vrnili na kontrolne preglede.
Strokovnjaki so zaskrbljeni
Genska terapija Libelle vključuje enkratno injekcijo, ki jo dajemo s pomočjo IV; Alzheimerjeva terapija uporablja isto formulo, vendar zdravniki zdravilo vbrizgajo v pacientovo hrbtenično tekočino. Znotraj izdelka modificirani virus prenaša gen TERT v celice in v svoj DNK vbrizga genetski material. Spremenjeni virusi ne morejo prenašati bolezni na ljudi, vendar pa lahko v dovolj visokih odmerkih bakterije izzovejo škodljiv imunski odziv pri bolniku, kaže študija na živalih leta 2018. Predstavniki Libelle niso želeli povedati, kako visok odmerek bodo prejeli njihovi udeleženci kliničnega preskušanja.
"Vse kar lahko rečem je, da je veliko," je Andrews povedal za OneZero.
Potencialni neželeni učinki poleg tega kažejo tudi dejstva, da se bo zdravljenje Libelle izvajalo zunaj pristojnosti FDA. Leigh Turner, bioetičar z univerze v Minnesoti, je za OneZero povedal, da "čeprav je podjetje s sedežem v Združenih državah Amerike, so uspeli najti način, da se izognejo zveznemu zakonu ZDA, tako da so pristojni, kjer je lažje sodelovati ta dejavnost. "
Vzrok za vstop v znesku 1 milijon dolarjev je prav tako zaskrbljujoč, je dejal Turner, saj večina kliničnih preskušanj pacientom ne zaračuna ničesar. Andrews je za OneZero povedal, da je taksa upravičena, ker stane podjetje sto tisoč dolarjev, da naredi dovolj izdelka za zdravljenje samo ene osebe.
Pojav preskusov na ClinicalTrials.gov, uradnem registru, ki ga vodi Nacionalni inštitut za zdravje, ne povečuje njihove verodostojnosti, je dodala. Avtomatizirana zbirka podatkov je lahko enostavno manipulirati in jo "lahko v osnovi uporabimo kot marketinško platformo", je dejala.
Zaskrbljeni so tudi drugi deležniki v podaljševanju telomera. Michael Fossel, ustanovitelj in predsednik biotehničnega zagona Telocyte, je za OneZero povedal, da je lastna terapija njegovega podjetja podobna zdravljenju z Libello - razlika je v tem, da Telocyte išče odobritev prek FDA. "Bojimo se, da bo šlo kaj narobe, pa naj bo to z vidika varnosti ali učinkovitosti," je dejal.
Toda tudi v najboljšem primeru, ko noben bolnik ne škodi, zdravljenje z Libello še vedno ne prinaša nobenih pomembnih zdravstvenih koristi. Nekatere raziskave kažejo, da med dolžino telomera in staranjem ni povezave.
Letos je bila objavljena študija, ki je preučila več kot 261.000 ljudi med 60. in 70. letom starosti in ni ugotovila povezave med dolžino telomerov udeležencev in njihovimi zdravstvenimi rezultati, vključno s splošno kognitivno funkcijo, mišično celovitostjo in starostjo njihovih staršev . Dolgi telomeri so bili povezani z manjšim tveganjem za koronarno srčno bolezen v primerjavi s kratkimi telomeri, daljša dolžina telomerov pa je bila povezana tudi s povečanim tveganjem za nastanek raka.
"Podaljševanje telomera lahko v poznejšem življenjskem stanju prinese malo koristi" in vodi do povečanega tveganja za raka, so zapisali avtorji.
Ni še treba ugotoviti, ali je Libella resnično prislonila vodnjak mladosti, a glede na dvomljivo naravo njihovih kliničnih preskušanj bodo potencialni udeleženci morda previdni, preden se preselijo v Kolumbijo in izpustijo milijon dolarjev, da bi lahko živeli dlje.
