Kot poročajo novice, naj bi v ZDA začela teči prva študija, ki bo preizkusila tehnologijo urejanja genov CRISPR znotraj človeškega telesa.
Študija načrtuje uporabo CRISPR za zdravljenje dedne očesne motnje, ki povzroča slepoto, poroča Associated Press.
Ljudje s tem stanjem imajo mutacijo v genu, ki vpliva na delovanje mrežnice, na svetlobo občutljive celice na zadnji strani očesa, ki so nujne za normalen vid. Stanje je oblika Leberjeve prirojene amauroze, ki je eden najpogostejših vzrokov slepote pri otrocih, ki prizadene približno 2 do 3 novorojenčke na vsakih 100.000, navajajo Nacionalni inštituti za zdravje.
Z zdravljenjem bodo mutacijo popravili s pomočjo CRISPR-a, orodja, ki raziskovalcem omogoča natančno urejanje DNK na določenem mestu, poroča AP.
Raziskovalci bodo uporabili injekcijo za dostavo zdravljenja neposredno na svetlobno občutljive celice, navaja izjava podjetja Editas Medicine, ki izvaja študijo skupaj z Allerganom.
V preizkus bo sodelovalo 18 bolnikov, tako otrok (starih 3 in več) kot odraslih.
Nova študija je drugačna od kontroverzne raziskave kitajskega znanstvenika, ki je lani uporabljal CRISPR za urejanje genomov dvojčkov. V tem primeru je kitajski znanstvenik urejal DNK zarodkov in te spremembe genov bi lahko prenesli na naslednjo generacijo, poroča AP. V novi raziskavi sprememb DNK, opravljenih pri otrocih in odraslih, ni mogoče prenesti na njihove potomce, navaja AP.
