V prvem takšnem kliničnem preskušanju so raziskovalci uporabili orodje za urejanje genov CRISPR za natančno nastavitev DNK imunskih celic ljudi v upanju, da se borijo proti raku.
Zdaj preliminarni podatki preskušanja kažejo, da je ta tehnika varna za uporabo pri bolnikih z rakom.
"To je dokaz, da lahko varno uredimo gensko urejanje teh celic," je za Associated Press povedal soavtor študije dr. Edward Stadtmauer, profesor onkologije na Univerzi v Pensilvaniji.
Kljub temu "to zdravljenje ni pripravljeno za primeren čas," je v intervjuju za NPR dodal Stadtmauer. "Je pa vsekakor zelo obetaven."
Do zdaj so pionirsko terapijo prejeli le trije pacienti - dva s krvnim rakom, imenovanim multipli mielom, in ena s sarkomom, rakom vezivnega tkiva, piše v izjavi univerze v Pensilvaniji. Raziskovalci so lahko varno odstranili, uredili in vrnili celice na bolnikova telesa. Varnost so izmerili glede na stranske učinke, avtorji pa so ugotovili, da resnih stranskih učinkov pri zdravljenju ni bilo.
Klinično preskušanje faze I, kot je to, običajno vključuje le peščico bolnikov, poroča Ameriško združenje za boj proti raku. Majhno preskušanje želi ugotoviti, kako telo reagira na novo zdravilo in ali imajo bolniki kakršne koli neželene učinke. Preskušanja v prvi fazi se ne nanašajo na to, ali zdravilo dejansko deluje na stanje - to vprašanje se pojavi v kasnejših preskušanjih. Raziskava CRISPR kaže, da je novo zdravljenje raka vsaj varno za tri osebe, saj bo na voljo več podatkov.
"Prav tako sem navdušena nad tem," je za NPR povedala Jennifer Doudna, biokemičarka kalifornijske univerze Berkeley, katere ekipa je prvič odkrila in razvila tehniko CRISPR. (Doudna ni bila vključena v trenutno študijo.)
CRISPR omogoča znanstvenikom, da iz genetskega zapisa celice izrežejo posebne odrezke DNK in jih po želji prilepijo v nove. Stadtmauer in njegovi sodelavci so to tehniko uporabili na T celicah, tipu belih krvnih celic, ki napadajo obolele in rakave celice v telesu. Rak uporablja več trikov, da zdrsne pod radarjem T-celic, toda raziskovalci s pomočjo CRISPR-a si prizadevajo, da bi imunske celice pomagale opaziti neučinkovite tumorje in jih odstraniti.
Tehnika je podobna drugi terapiji raka, znani kot "CAR T", ki tudi opremi imunske celice z novimi orodji, da se priklepajo na tumorje, vendar ne uporabljajo CRISPR, navaja Nacionalni inštitut za raka.
V novi raziskavi so znanstveniki prvič uporabili CRISPR, da so ji odvzeli tri gene iz DNK imunskih celic. Dva gena vsebujejo navodila za gradnjo struktur na celični površini, ki so preprečile, da bi se T-celice pravilno vezale na tumorje, piše v izjavi univerze. Tretji gen je dajal navodila za protein, imenovan PD-1, neke vrste "izklopljeno stikalo", ki ga rakave celice odvrnejo, da zaustavijo napade imunskih celic.
"Naša uporaba urejanja CRISPR je usmerjena v izboljšanje učinkovitosti genske terapije, ne pa v urejanje bolnikove DNK," je v izjavi zapisal soavtor dr. Carl June, profesor imunoterapije na Univerzi v Pensilvaniji.
S temi prilagoditvami so raziskovalci s spremenjenim virusom postavili nov receptor na T-celice, preden so jih injicirali nazaj v paciente. Novi receptor naj bi celicam pomagal najti in učinkoviteje napadati tumorje. Doslej so urejene celice preživele znotraj bolnikovih teles in se množile, kot je bilo predvideno, je za agencijo AP povedal Stadtmauer. Ni pa jasno, ali in kdaj bodo celice sprožile smrtonosni napad na raka pacienta, je dodal.
Dva do tri mesece po zdravljenju se je rak enega bolnika še naprej poslabšal, tako kot pred zdravljenjem, drug pacient pa je ostal stabilen, poroča AP. Tretja bolnica je bila pred kratkim deležna zdravljenja, da bi lahko ocenili njeno reakcijo. Medtem želijo raziskovalci zaposliti še 15 pacientov na preskušanju, da bi ocenili varnost tehnike in njeno učinkovitost pri odstranjevanju raka. Zgodnji varnostni rezultati bodo predstavljeni naslednji mesec na sestanku Ameriškega združenja za hematologijo v Orlandu na Floridi, piše v izjavi univerze.
"Želeli si bomo več pacientov in daljše spremljanje, da bomo resnično poklicali, da je uporaba CRISPR varna. Vendar podatki zagotovo vzpodbujajo," je dr. Michel Sadelain, imunolog v Memorial Sloan Kettering Cancer Center v Novi državi York, je povedal za NPR. "Zaenkrat tako dobro - vendar še zgodaj."
Študijo je delno financiralo biotehniško podjetje Tmunity Therapeutics. Nekateri avtorji študije in Univerza v Pensilvaniji imajo finančni delež v tem podjetju, poroča AP.
