Ameriški nacionalni inštituti za zdravje (NIH) želijo z genskimi terapijami pozdraviti virus HIV in srpaste celice, v ta štiri leta pa bodo v ta namen vložili 100 milijonov dolarjev, je danes (23. oktobra) objavila agencija.
Za ta trud bo NIH sodeloval s fundacijo Bill & Melinda Gates, ki bo prav tako vložila 100 milijonov dolarjev.
Ključno je, da partnerstvo želi terapije narediti dostopne in dostopne ljudem po vsem svetu, zlasti v državah v razvoju, kjer je breme teh bolezni največje.
"To je zelo drzen cilj, vendar smo se odločili, da bomo šli veliko," je danes na novinarski konferenci dejal dr. Francis Collins, direktor NIH.
Cilj prizadevanja je pripraviti terapije za testiranje v kliničnih preskušanjih v ZDA in podsaharski Afriki v naslednjih sedmih do desetih letih.
Večina od 38 milijonov ljudi z virusom HIV živi v državah v razvoju, dve tretjini pa jih živi v podsaharski Afriki. Pri srpastih celičnih boleznih se večina primerov pojavlja tudi v podsaharski Afriki.
NIH že desetletja in desetletja poskuša najti zdravilo za virus HIV, je dejal dr. Anthony Fauci, direktor Nacionalnega inštituta za alergije in nalezljive bolezni. Čeprav je trenutno zdravljenje z antiretrovirusno terapijo (ART) učinkovito pri zatiranju virusa v telesu, ni zdravilo in ga je treba jemati vsak dan. Poleg tega je na milijone ljudi z virusom HIV, ki nimajo dostopa do ART-zdravljenja.
Čeprav znanstveniki delajo na razvoju genskih zdravil za virus HIV, so ti pristopi pogosto dragi in jih je težko izvajati v velikem obsegu, je dejal Fauci. Na primer, nekatere od teh terapij odvzamejo celice iz bolnikovega telesa in jih nato ponovno infuzijo, drag in dolgotrajen poseg.
Zaradi tega se bo novo sodelovanje osredotočilo na razvoj zdravil, ki uporabljajo "in vivo" pristope, kar pomeni, da se dogajajo znotraj telesa, je dejal Fauci. En primer tega je lahko odstranitev gena za receptor CCR5, ki ga HIV uporablja za vstop v celice. Druga ideja je izrezati na HIV "provirusno" DNK, ki se je kopirala v človeški genom in se skriva v telesu tudi po več letih zdravljenja.
Podobno bi bilo pri srpastih celicah cilj razviti terapijo in vivo, ki bi lahko popravila gensko mutacijo, ki povzroči bolezen. Za to bi bil potreben genski sistem za dostavo, ki bi lahko selektivno ciljal na mutacijo.
"Premagovanje teh bolezni bo zahtevalo novo razmišljanje in dolgoročno zavezo. Vesela sem, da je danes objavljeno inovativno sodelovanje, ki ima priložnost pomagati pri reševanju dveh največjih afriških javnozdravstvenih izzivov," Matshidiso Rebecca Moeti, svetovno zdravje V izjavi je dejal regionalni direktor organizacije za Afriko.
Kljub temu bi bilo potrebno še veliko dela, da bi bile te terapije varne in učinkovite.
"Zelo jasno je, da moramo iti. Zato je 10-letni napor, da to obljubo poskusimo uresničiti in jo spremeniti v resničnost," je dejal Collins.
V začetku tega leta je Trumpova administracija objavila načrt, da bo čez 10 let končala epidemijo virusa HIV v ZDA.
